Avalanche Biotechnologies, Inc. und Lonza geben globale Zusammenarbeit bei der Produktion Adeno-assoziierter viraler Vektoren für die Gentherapie bekannt

Mai 16,2012

Avalanche Biotechnologies, Inc. und Lonza geben globale Zusammenarbeit bei der Produktion Adeno-assoziierter viraler Vektoren für die Gentherapie bekannt

Die Best-in-Class-Produktionstechnologie wird das robuste klinische Programm von Avalanche voranbringen und über Lonza – einen führenden Contract Manufacturer für zell- und virusbasierte Therapeutika – auch Drittparteien zur Verfügung stehen  

San Francisco (CA) und Houston (TX), 16. Mai 2012 – Avalanche Biotechnologies, Inc., ein führendes Unternehmen im Bereich der langfristigen Protein-Lieferung bei Augenerkrankungen, und Lonza, ein weltweit führender Anbieter auf dem Gebiet der Biologika-Herstellung, haben heute eine Produktionszusammenarbeit bekannt gegeben, deren Schwerpunkt auf der Prozessentwicklung und dem Scale-up zur Herstellung Adeno-assoziierter viraler (AAV) Vektoren für die Gentherapie liegt. AAV-Vektoren haben sich schnell zu einem der vielversprechendsten Gen-Delivery-Vehikel für die Behandlung verschiedener Krankheiten entwickelt, darunter erbliche Netzhauterkrankungen, altersbedingte Makuladegeneration (AMD), Hämophilie B, kongestive Herzinsuffizienz, die Parkinson-Krankheit und andere.  

Im Rahmen der Vereinbarung werden Avalanche und Lonza die Technologie auch Drittparteien zur Verfügung stellen und die Erträge teilen. Der Schwerpunkt der Produktionszusammenarbeit zwischen Avalanche und Lonza wird auf der Entwicklung und ausbeutereichen Produktion von AAV-Vektoren liegen. Grundlage dafür bildet eine neuartige Technologie, die stabilisierte Baculoviren verwendet. Diese Technologie hat Avalanche von Virovek in Lizenz genommen, einem Unternehmen, das ebenfalls wesentlich an dieser Zusammenarbeit beteiligt ist.  

“Wir freuen uns, dass wir mit Lonza einen äusserst kompetenten und angesehenen Produktionspartner gewinnen konnten, der uns dabei helfen wird, unsere robusten Forschungs- und Entwicklungsprogramme für AAV-Vektoren zur Behandlung der Makuladegeneration und anderer Erblindungskrankheiten voranzubringen”, sagte Dr. Thomas W. Chalberg, Chief Executive Officer von Avalanche Biotechnologies, Inc. “Indem wir unsere gemeinsame Technologie Drittparteien zur Verfügung stellen, hoffen wir, dass alle Anbieter von AAV-basierten Therapien von diesem Best-in-Class-Produktionsprozess profitieren können.”  

“Der Geschäftsbereich für virusbasierte Therapien von Lonza ist auf die Entwicklung, GMP-konforme Produktion sowie das Filling und Finishing  verschiedener Klassen viraler Impfstoffe und über virale Vektoren gelieferter Therapeutika spezialisiert”, so David Enloe, Leiter der Abteilung für virus-basierte Therapeutik bei Lonza.  “Durch unsere jüngste Expansion mit zusätzlichen GMP-Suiten, welche die Produktion unserer Anlagen bis 2000 Liter unterstützen werden, sind wir für das weitere Wachstum dieses Sektors bestens aufgestellt. Wir freuen uns auf die Partnerschaft mit Avalanche im Rahmen dieser spannenden Zusammenarbeit und auf die Möglichkeit, diese neuartige, skalierbare Methode zur AAV-Produktion zu unseren Kompetenzen hinzuzufügen.”  

AAV sind natürlich vorkommende Viren, die mit keiner Erkrankung beim Menschen assoziiert sind. AAV-basierte Vektoren ermöglichen es, Gene oder RNAi mit bis zu hundertprozentiger Effizienz an verschiedene Zelltypen zu liefern. Sie gelten aufgrund ihres ausgezeichneten Sicherheitsprofils, ihrer fehlenden Toxizität und ihrer Fähigkeit, bei einer Vielzahl von Geweben eine effiziente Transduktion und eine langfristige Expression bei gleichzeitig geringer Integration zu ermöglichen, als hoch wirksam.  

Die Konditionen der Vereinbarung wurden nicht offengelegt.  

Informationen zu Avalanche Biotechnologies, Inc.
Avalanche Biotechnologies, Inc. wurde 2006 gegründet und ist ein Biotechnologieunternehmen in Privatbesitz, das Technologien und Produkte für eine langfristige Lieferung therapeutischer Proteine bei Augenerkrankungen wie der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (AMD) und anderen ophthalmologischen Krankheiten entwickelt. Die BioFactory™ Technologie von Avalanche ist ein unternehmenseigenes Darreichungssystem, das nach einmaliger Injektion körpereigene Zellen zur langfristigen Produktion therapeutischer Proteine nutzt. Dadurch entsteht im Auge des Patienten eine "BioFabrik”, durch die Augenerkrankungen wie die feuchte AMD behandelt werden. Weitere Informationen stehen auf www.avalanchebiotech.com zur Verfügung.

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